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艾曲波帕可有效改善低危MDS的血小板减少

2017-03-04 07:32:43

　　骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndromes，MDS）是起源于造血干细胞的1组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，而血小板减少症是致使患者死亡的主要缘由之1，目前现有的医治方法还不充分。

　　艾曲波帕作为第1个口服血小板生成素受体激动剂，于2008年11月取得FDA批准在美国上市，用于医治经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白医治无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少。

　　最近，发表于TheLancet.Haematology上的1项2期研究，旨在评估艾曲波帕能否减缓低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。

　　研究细节

　　该研究是1项单盲、随机、对比性2期实验，纳入了低危或MDS国际预后评分中危⑴、血小板计数低于30？×？109、年龄最少18岁、对替换药物难治或不适用或医治后复发的患者。依照2：1，患者被随机分配至艾曲波帕组（50mg~300mg）或安慰剂组，最少医治24周或直至疾病进展。该研究的第1阶段的主要研究终点是医治24周内到达血小板减缓的患者比例和安全性。

　　两组的血小板反应率

　　该研究的第1阶段共纳入90例患者，中位随访期为11周。艾曲波帕组中，28/59（47%）名患者产生了血小板减缓，而安慰剂组中有1/31（3%）的患者产生了血小板减缓。随访期间，21名例患者产生了最少1次严重出血事件（WHO出血评分≥2），安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组（42%vs14%）。艾曲波帕组有27（46%）名患者产生了52个3~4级不良反应，而安慰剂组有5名（16%）患者产生了9个不良事件；7/59（12%）名患者产生了急性髓系白血病转化或疾病进展与，而安慰剂组为5/31（16%）。

　　研究结论

　　对低危MDS和重度血小板减少的患者而言，艾曲波帕有效提高了血小板计数水平，下降了出血事件产生率，耐受性良好。目前正在展开该研究的第2阶段，目的是评估艾曲波帕长时间的安全性和有效性，和对患者生存期的影响。